Пояснительная записка к проекту федерального закона N 283027-7 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний) (не действует)

Пояснительная записка
к проекту федерального закона N 283027-7 "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний)

Досье на проект федерального закона

В соответствии со ст. 72 Конституции Российской Федерации координация вопросов здравоохранения; защита семьи, материнства, отцовства и детства; социальная защита, включая социальное обеспечение, находятся в совместном ведении Российской Федерации и субъектов Российской Федерации.

В целях эффективности осуществления совместных полномочий законодательством Российской Федерации применяется принцип разграничения предметов совместного ведения.

В целях реализации государством его конституционных обязанностей в области здравоохранения Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" определяет, в частности, правовые, организационные и экономические основы охраны здоровья граждан, а также полномочия и ответственность органов государственной власти Российской Федерации, органов государственной власти субъектов Российской Федерации и органов местного самоуправления в сфере охраны здоровья (пункты 1 и 3 статьи 1).

Данный Федеральный закон впервые на законодательном уровне определил понятие "редкие (орфанные) заболевания" и предусмотрел специальные правила оказания медицинской помощи гражданам, ими страдающим. Согласно статье 44 редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения (часть 1). В соответствии с частями 3 и 7 данной статьи, законодательством Российской Федерации предусмотрено два перечня орфанных заболеваний, граждане, страдающие которыми имеют право на льготное лекарственное обеспечение:

"Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, из числа заболеваний, указанных в части 2 настоящей статьи, утверждается Правительством Российской Федерации.

Обеспечение лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей лекарственными препаратами осуществляется по перечню, утвержденному Правительством Российской Федерации и сформированному в установленном им порядке."

Лекарственное обеспечение лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей в соответствии с частью 9.2 статьи 83 Федерального закона от 21.11.2011 г. N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (далее - Закон N 323-ФЗ) является расходным обязательством Российской Федерации.

Обеспечение граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или их инвалидности, относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации и соответственно осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации в соответствии с частью 9 статьи 83 Закон N 323-ФЗ.

Постановлением Правительства Российской Федерации от 26.04.2012 г. N 403 утвержден перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее - Перечень-24).

Разграничив полномочия по лекарственному обеспечению лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, между Российской Федерацией и субъектами Российской Федерации, федеральный законодатель предусмотрел при этом возможность включения Правительством Российской Федерации в перечень заболеваний, в отношении которых лекарственное обеспечение осуществляется Российской Федерацией за счет средств федерального бюджета, дополнительных заболеваний (часть 12 статьи 15 Закон N 323-ФЗ). Такое правовое регулирование, основанное на положениях статей 7 (часть 1), 41 (части 1 и 2), 71 (пункт "в") и 72 (пункты "б", "ж" части 1) Конституции Российской Федерации, само по себе не выходит за пределы дискреционных полномочий федерального законодателя в сфере охраны здоровья.

По состоянию на март 2017 года в Федеральный регистр лиц страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями (далее - Регистр), приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, внесено 16 099 пациентов, 8 245 из которых дети (51,3%). Для сравнения, в 2013 году было зарегистрировано - 9 278 пациентов страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, из которых 4 316 составляли дети. Ежегодный прирост количества пациентов в Регистре составляет в среднем 11-13%.

Крайне высокий уровень инвалидизации (50,2% от всех пациентов в Регистре, 52,2% - среди детей), подтверждает обоснованность выделения данных заболеваний в отдельную группу, требующую особого внимания государства. Доля инвалидов федерального значения (инвалиды I, II группы и дети-инвалиды) составляет в целом по всей группе заболеваний 84,2%, а при отдельных нозологиях приближается к 100%, но, согласно действующего законодательства, препаратами для лечения редких (орфанных) заболеваний из Перечня-24 они должны обеспечиваться из региональных бюджетов. В результате имеется факт правового дисбаланса и дискриминации граждан-инвалидов по признаку заболевания.

Лекарственные препараты для лечения больных редкими заболеваниями являются высокозатратными. Средние расходы на финансирование закупок необходимых лекарственных препаратов и лечебного питания на одного пациента, внесенного в Регистр, в 2015 году составляли 874,6 тыс. руб., что более чем в 2,5 раза превышает расходы на одного гражданина, внесенного в федеральный регистр программы 7-ми высокозатратных нозологий (326,0 тыс. руб.). На март 2017 года средние математические расходы на 1 пациента в Федеральном регистре - 1,8 млн. руб. В отдельных случаях стоимость годового лечения больных редкими (орфанными) заболеваниями составляет десятки миллионов рублей (мукополисахаридозы I, II, VI типов, гемолитико-уремический синдром, пароксизмальная ночная гемоглобинурия, болезнь Фабри, тирозинэмия), что сопоставимо с бюджетом на лекарственное обеспечение всех льготных категорий населения некоторых субъектов Российской Федерации.

Общие расходы на лекарственное обеспечение граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями из Перечня-24, в период с 2012 г. по 2016 г. в целом по Российской Федерации выросли с 2,13 млрд. руб. до 15,5 млрд. руб.

Совокупный дефицит региональных бюджетов на лекарственное обеспечение больных редкими (орфанными) заболеваниями в 2012 году составил порядка 1,9 млрд. руб., а в 2016 году был в диапазоне 5,7 - 6,8 млрд. руб.

Доля затрат региональных бюджетов на лекарственные обеспечения больных с редкими (орфанными) заболеваниями из Перечня-24 в общих региональных затратах (даже с учетом поступивших федеральных трансфертов) выросла с 5,9% в 2012 году до 25% в 2016 году, достигая при этом в некоторых регионах показателя в 50%. Соотношение затрат делает проблему не просто социально важной, а ставит под угрозу достижение основных показателей (индикаторов) Государственной Программы развития здравоохранения Российской Федерации для всех льготных категорий населения, включая социально значимые (диабет, онкологические, сердечно-сосудистые заболевания), а также финансирование медицинской помощи на региональном уровне в целом.

Недофинансирование лекарственного обеспечения приводит к тому, что показатель Государственной Программы развития здравоохранения Российской Федерации "Удовлетворение потребности отдельных категорий граждан в необходимых лекарственных препаратах и медицинских изделиях, а также специализированных продуктах лечебного питания" по льготной категории граждан, страдающих редкими заболеваниями был значительно ниже целевых значений, установленных Программой на 2016 г. (95,5%) и составил менее 63,1%. Для отдельных же заболеваний данный показатель еще ниже. Сформировавшаяся в результате дефицита финансирования низкая удовлетворенность в обеспечении граждан, страдающих нозологиями из Перечня-24 должна послужить поводом для принятия неотложных мер по решению проблемы лекарственного обеспечения данной группы больных на федеральном уровне.

В настоящее время, несмотря на то, что в большинстве субъектов Российской Федерации органами исполнительной и законодательной власти прилагаются усилия по обеспечению необходимой медицинской помощью "редких больных", в целом по России закрыть существующую потребность в лечении в необходимых объемах только из региональных бюджетов не представляется возможным.

Выходом в данной ситуации является перенос части наиболее затратных нозологий из Перечня-24 в федеральную программу 7 высокозатратных нозологий (лица, больные гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лица после трансплантации органов и (или) тканей). Это позволит соблюсти принцип разграничения полномочий между федеральными органами государственной власти и органами государственной власти субъектов Российской Федерации в сфере лекарственного обеспечения лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. При этом будет устранен дисбаланс и неравенство лекарственного обеспечения граждан, страдающих высокозатратными редкими (орфанными) заболеваниями, входящими в Перечень-24 и в программу 7 высокозатратных нозологий.

Такое решение направлено на совершенствование организационно правового механизма государственного гарантирования права на и охрану здоровья граждан, учитывает ранее сложившиеся подходы, связанные с распределением ответственности и взаимодействием органов различных территориальных уровней государственной власти применительно к данным отношениям, и тем самым обеспечивает основанную на принципе поддержания доверия населения к действиям публичной власти, разумную стабильность и предсказуемость законодательной политики в области охраны здоровья граждан.

Настоящий проектом предлагается внести изменения в Федеральный закон Российской Федерации от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации", предусматривающие перенос заболеваний: Мукополисахаридоз, тип I (Е76.0), Мукополисахаридоз, тип II (Е76.1), Мукополисахаридоз, тип VI (Е76.2), Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафы-Микели) (D59.5), Гемолитико-уремический синдром (D59.3), Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (D69.3) из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности в федеральную программу 7 высокозатратных нозологий (Лица, больные гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лица после трансплантации органов и (или) тканей).

Проект федерального закона разработан в целях улучшения лекарственного обеспечения и оказания медицинской помощи пациентам страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, а также в целях соблюдения права граждан на охрану здоровья независимо от финансовой обеспеченности субъекта Российской Федерации, в котором они проживают.

Принятие данного проекта позволило бы снизить финансовую нагрузку на бюджеты субъектов Российской Федерации и направить высвободившиеся средства на улучшение оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения для льготной категории граждан.

Финансово-экономическое обоснование
проекта федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний)

Принятие проекта федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний) потребует дополнительных расходов федерального бюджета.

Расчет годовой потребности в финансовых средствах для обеспечения граждан лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или их инвалидности, относится к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации. Для точных финансовых расчетов, связанных с реализацией положений проекта федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний могут быть использованы данные портала государственных закупок, согласно которым расходы субъектов Российской Федерации в 2016 году на наиболее затратные жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие (орфанные) заболевания, приводящие к сокращению продолжительности жизни или инвалидности составили: Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафы-Микели) (D59.5) и Гемолитико-уремический синдром (D59.3) - 5,244 млрд. руб. (терапия одним препаратом); Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (D69.3) - 2,937 млрд. руб.; Мукополисахаридоз, тип II (Е76.1) - 2,315 млрд. руб.; Мукополисахаридоз, тип VI (Е76.2) - 778 млн. руб.; Мукополисахаридоз, тип I (Е76.0) - 512 млн. руб.;

Только на указанные 6 нозологий субъекты Российской Федерации израсходовали в 2016 году - 11,786 млрд. руб.

По данным о заболеваемости, предоставленным субъектами Российской Федерации в региональных сегментах Федерального регистра, расчетные расходы на некоторые редкие (орфанные) заболевания из Перечня-24 в 2017 году могут составить: Мукополисахаридоз, тип I (Е76.0) - 859 411 468 руб.; Мукополисахаридоз, тип II (Е76.1) - 2 376 796 680 руб.; Мукополисахаридоз, тип VI (Е76.2) - 2 247 200 010 руб.; Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафы-Микели) (D59.5) - 8 203 703 872 руб.; Гемолитико-уремический синдром (D59.3) - 3 672 643 680 руб.; Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (D69.3) - 4 144 870 188 руб.

Таким образом, реализация проекта федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний) потребует выделения дополнительных средств из федерального бюджета в размере 12-22 млрд. руб.

Ориентировочная стоимость лечения орфанных заболеваний (патогенетическая терапия и специализированные продукты лечебного питания) - расчетная стоимость на основании: данных Федерального регистра лиц, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, результатов статистических исследований, стандартов оказания медицинской помощи, рекомендованных дозировок, курсовых доз и стоимости ЛП, предназначенных для лечения орфанных заболеваний и специализированных продуктов лечебного питания
N п/п	Диагноз	Всего больных*	В том числе детей	Ориентировочная среднеарифмети ческая стоимость лечения 1 среднестатистического больного, включенного в регистр в год, (из расчета на всех больных в регистре, независимо от нуждаемости в конкретных ЛП и СПЛП), тыс.руб.**	Ориентировочная стоимость лечения всех больных, включенных в регистр, в год., тыс.руб.
1	Гемолитико-уремический синдром (D59.3)	370	281	9 926,064	3 672 643,680	один препарат
2	Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафы-Микели) (D59.5)	392	7	20 927,816	8 203 703,872
3	Апластическая анемия неуточненная (D61.9)	1019	137	627,702	639 628,338
4	Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра) (D68.2)	196	65	1 325,154	259 730,184
5	Идиопатическая тромбоцитопенич еская пурпура (D69.3)	3924	816	1 056,287	4 144 870,188	самая большая группа пациентов
6	Дефект в системе комплемента (D84.1)	258	35	108,687	28 041,246
7	Преждевременная половая зрелость центрального происхождения (Е22.8)	870	13	128,084	111 433,080
8	Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилалани немии) (Е70.0, Е70.1)	4516	3625	214,208	967 363,328
9	Тирозинемия (Е70.2)	30	27	7 385,767	221 573,010
10	Болезнь "кленового сиропа" (Е71.0)	14	14	1 286,366	18 009,124
11	Другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия) (Е71.1)	28	28	214,550	6 007,400
12	Нарушения обмена жирных кислот (Е71.3)	59	46	213,148	12 575,732
13	Гомоцистинурия (Е72.1)	24	14	320,772	7 698,528
14	Глютарикацидурия (Е72.3)	27	24	467,953	12 634,731
15	Галактоземия (Е74.2)	384	378	89,812	34 487,808
16	Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Сендерсона), Нимана-Пика (Е75.2)	124	41	15 460,215	1 917 066,660
17	Мукополисахарид 03, тип I (E76.0)	92	79	9 341,429	859 411,468	одно заболевание
18	Мукополисахаридоз, тип II (Е76.1)	122	96	19 481,940	2 376 796,680
19	Мукополисахаридоз, тип VI (Е76.2)	55	32	40 858,182	2 247 200,010
20	Острая перемежающая (печеночная) порфирия (Е80.2)	95	2	1 016,023	96 522,185
21	Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) (Е83.0)	776	90	30,054	23 321,904
22	Незавершенный остеогенез (Q78.0)	707	417	97,197	68 718,279
23	Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная) (I27.0)	700	123	2 459,534	1 721 673,800
24	Юношеский артрит с системным началом (М08.2)	1317	101 1	926,480	1 220 174,160
Итого		16099	740 1	1 793,359 математическая стоимость среднего пациент в регистре	28 871 285,39 5

* Данные регистра по состоянию на март 2017 г.

** Математический расчет по модели Института ЕАЭС и Национального совета экспертов по редким болезням.

Перечень
актов федерального законодательства, подлежащих признанию утратившими силу, приостановлению, изменению, дополнению или принятию в связи с принятием федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний)

Принятие федерального закона "О внесении изменений в Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (в части лечения редких (орфанных) заболеваний) потребует внесения изменений в законодательство Российской Федерации:

1. Постановление Правительства Российской Федерации от 26.04.2012 N 403 (ред. от 04.09.2012) "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента".

2. Постановление Правительства Российской Федерации от 19.12.2016 г. N 1403 "О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2017 и плановый период 2018 и 2019 годов".

3. Постановление Правительства Российской Федерации от 26.12.2011 N 1155 (ред. от 11.08.2016) "О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей".

4. Постановление Правительства Российской Федерации от 28.08.2014 N 871 (ред. от 12.06.2017) "Об утверждении Правил формирования перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи".

5. Постановление Правительства Российской Федерации от 19.06.2012 N 608 (ред. от 02.02.2017) "Об утверждении Положения о Министерстве здравоохранения Российской Федерации".

6. Постановление Правительства Российской Федерации от 24.01.2017 N 62 "О проведении эксперимента по маркировке контрольными (идентификационными) знаками и мониторингу за оборотом отдельных видов лекарственных препаратов для медицинского применения" (вместе с "Положением о проведении эксперимента по маркировке контрольными (идентификационными) знаками и мониторингу за оборотом отдельных видов лекарственных препаратов для медицинского применения").

7. Приказ Министерства здравоохранения России от 13.02.2013 N 66 (ред. от 07.04.2016) "Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации".

8. Приказ Министерства здравоохранения России от 30.11.2015 N 866 "Об утверждении Концепции создания Федеральной государственной информационной системы мониторинга движения лекарственных препаратов от производителя до конечного потребителя с использованием маркировки".

9. Приказ Министерства здравоохранения России от 09.09.2014 N 498н "Об утверждении положения о комиссии Министерства здравоохранения Российской Федерации по формированию перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи".

10. Приказ Министерства финансов России от 01.07.2013 N 65н (ред. от 01.03.2017) "Об утверждении Указаний о порядке применения бюджетной классификации Российской Федерации".