Приложение 4. Номенклатура лекарственных препаратов, применяемых при лечении больных с заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний

Приложение 4
к временному регламенту организации
медицинского и лекарственного обеспечения
жителей города Москвы, страдающих
заболеваниями, включенными в перечень
жизнеугрожающих и хронических
прогрессирующих редких (орфанных)
заболеваний, приводящих к сокращению
продолжительности жизни граждан
или их инвалидности

Номенклатура
лекарственных препаратов, применяемых при лечении больных с заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний

N п/п	Заболевание	Наименования лекарственных препаратов (МНН)	Способ применения
1	Гемолитико-уремический синдром	Экулизумаб	Парентерально
2	Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)	Экулизумаб	Парентерально
3	Апластическая анемия неуточненная	Иммуноглобулин антитимоцитарный	Парентерально
		Деферазирокс	энтерально
		Циклоспорин	энтерально
4	Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра)	Фактор свертывания крови 7	Парентерально
		Фактор свертывания крови 8	парентерально
		Эптаког альфа (активированный)	парентерально
5	Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса)	Ромиплостим	Парентерально
		Элтромбопаг	энтерально
6	Дефект в системе комплемента	Даназол	Энтерально
		Аминокапроновая кислота	парентерально
		Траниксановая кислота	парентерально
		Икатибант Ингибитор
		С1-эстеразы человека
7	Преждевременная половая зрелость центрального происхождения	Трипторелин	Парентерально
8	Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии)	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
9	Тирозинемия	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
10	Болезнь "кленового сиропа"	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
11	Другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия)	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
12	Нарушения обмена жирных кислот	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
13	Гомоцистинурия	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
14	Глютарикацидурия	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
15	Галактоземия	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
16	Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Нимана-Пика	Миглустат Агалсидаза альфа	Энтерально
17	Мукополисахаридоз, тип I	Ларонидаза	Парентерально
18	Мукополисахаридоз, тип II	Идурсульфаза	Парентерально
19	Мукополисахаридоз, тип VI	Гасульфаза	Парентерально
20	Острая перемежающая (печеночная) порфирия
21	Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона)	Пеницилламин	Энтерально
		Цинка сульфат	энтерально
22	Незавершенный остеогенез
23	Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)	Бозентан	Энтерально
		Илопрост	ингаляционно
		Силденафил	энтерально
24	Юношеский артрит с системным началом	Лефлуномид	Энтерально
		Адалимумаб	парентерально
		Тоцилизумаб	парентерально
		Метотрексат	парентерально
		Этанерцепт	парентерально