Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом (Н.С. Волкова, А. Эльвина, журнал "Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения", N 4, июль-август 2018 г.)

Волкова Н.С., Эльвина А. Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом

Volkova N.S., Aksu E. Rare (orphan) diseases: legal regulation abroad

Н.С. Волкова - заместитель заведующего отделом социального законодательства Института законодательства и сравнительного правоведения при Правительстве Российской Федерации, кандидат юридических наук

N.S. Volkova - deputy head of the Department of social legislation of the Institute of Legislation and Comparative Law under the Government of the Russian Federation, candidate of legal sciences

А. Эльвина - бакалавр факультета права Американского университета Гирне, Турция

E. Aksu - bachelor at the Faculty of law of the Girne American University, Turkey

В статье рассматриваются вопросы правового регулирования редких (орфанных) заболеваний, представляющих собой хронические, нередко жизнеугрожающие заболевания или состояния, распространенность которых составляет от 0,65 до 1 промилле на тысячу жителей. Раскрываются проблемы регулирования редких заболеваний через призму отечественного и зарубежного опыта. В фокусе внимания авторов общие проблемы доступности лекарственной помощи лицам, страдающим орфанными заболеваниями; механизмы финансового обеспечения этой помощью; критерии отнесения заболеваний к редким.

Исследуются исторические предпосылки возникновения правового регулирования редких заболеваний и разработки лекарственных препаратов для таких заболеваний; практика российской нормативно-правовой регуляции вопросов, связанных с орфанными заболеваниями, как на федеральном уровне, так и на уровне субъектов Российской Федерации. Выявляются недостатки нормативно-правового регулирования редких заболеваний. Рассматриваются различные подходы к определению понятия "редкое (орфанное) заболевание", содержащиеся в зарубежном законодательстве.

Цель статьи - выявить современное состояние нормативно-правового регулирования орфанных заболеваний как в России, так и за рубежом. В числе задач: исследование сложившихся в мировой практике подходов к регулированию вопросов, связанных с редкими заболеваниями; изучение российской практики регулирования анализируемой сферы; выявление общих проблем нормативно-правовой регуляции орфанных заболеваний.

Одним из основных методологических приемов исследования в статье является компаративистский подход. В сравнительно-правовом ключе анализируется законодательство зарубежных государств, регулирующее сферу орфанных заболеваний и орфанных лекарственных препаратов.

По результатам исследования сделаны следующие ключевые выводы: 1) в настоящее время в зарубежных странах не выработан единый подход к определению орфанных заболеваний; 2) для финансового обеспечения лекарственными препаратами лиц, страдающих орфанными заболеваниями, в большинстве стран используются механизмы страхования (сострахования) и (или) инструменты возмещения гражданам затрат на покупку соответствующих лекарственных средств; 3) для стимулирования развития фармацевтического рынка орфанных лекарственных препаратов в развитых странах принимаются специальные меры, в том числе: исключительное право на продажу орфанных лекарственных средств в течение определенного времени; предоставление налоговых льгот и субсидирование разработок; упрощение разрешительных процедур, включая ускоренное согласование необходимой документации; помощь в подготовке документации; и др.

The article deals with the legal regulation of rare (orphan) diseases, which are chronic, often life-threatening diseases or conditions, the prevalence of which is from 0.65 to 1 ppm perthousand inhabitants. The problems of regulation of rare diseases through the prism of domestic and foreign experience are revealed. The authors focus on the general problems of access to medical care for persons with orphan diseases; mechanisms of financial support for this assistance; criteria for classifying diseases as rare.

The article examines the historical background of the emergence of legal regulation of rare diseases and the development of drugs for such diseases; the practice of the Russian legal regulation of issues related to orphan diseases, both at the federal level and at the level of the constituent entities of the Russian Federation. The shortcomings of the regulatory legal regulation of rare diseases are revealed. Various approaches to the definition of the concept of "rare (orphan) disease" contained in foreign legislation are considered.

The purpose of the article is to identify the current state of the regulatory legal regulation of orphan diseases in Russia abroad. Among the tasks of present research are: the study of existing in the world practice approaches to the regulation of issues related to rare diseases; the study of the Russian regulatory practice in this sphere; the identification of common problems of regulatory and legal regulation of orphan diseases.

One of the main methods of the study is the comparative approach. In a comparative legal framework, the legislation of foreign states regulating the sphere of orphan diseases and orphan drugs is analysed.

According to the results of the study, the following key conclusions are made: 1) currently, in foreign countries, a single approach to the definition of orphan diseases has not been developed; 2) for the financial provision of medicines for persons suffering from orphan diseases, in most countries, insurance (co-insurance) and (or) tools for reimbursement of costs to citizens for the purchase of appropriate medicines are used; (3) special measures are being taken in developed countries to stimulate the development of the pharmaceutical market for orphan drugs, including: the exclusive right to sell orphan drugs for a certain period of time; the provision of tax incentives and subsidies for development; the simplification of licensing procedures, including the expedited approval of necessary documentation; assistance in the preparation of documentation; etc.

Ключевые слова: редкие (орфанные) заболевания, орфанные лекарственные препараты, медицинская помощь, медицинское страхование, лекарственное обеспечение.

Keywords: rare (orphan) diseases, orphan drugs, medical care, medical insurance, drug supply.

Редкие (орфанные) заболевания: правовое регулирование в России и за рубежом

Авторы:

Н.С. Волкова - заместитель заведующего отделом социального законодательства Института законодательства и сравнительного правоведения при Правительстве Российской Федерации, кандидат юридических наук

А. Эльвина - бакалавр факультета права Американского университета Гирне, Турция

Журнал "Журнал зарубежного законодательства и сравнительного правоведения", 2018, N 4