Приложение 4. Номенклатура лекарственных препаратов, применяемых при лечении больных с заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности

Приложение 4
к Регламенту организации медицинского
и лекарственного обеспечения
жителей города Москвы, страдающих
заболеваниями, включенными
в перечень жизнеугрожающих
и хронических прогрессирующих
редких (орфанных) заболеваний,
приводящих к сокращению
продолжительности жизни граждан
или их инвалидности

Номенклатура
лекарственных препаратов, применяемых при лечении больных с заболеваниями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности

N п/п	Заболевание	Наименования лекарственных препаратов (МНН)	Способ применения
1	Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)	Экулизумаб	Парентерально
2	Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса)	Ромиплостим	Парентерально
		Элтромбопаг	Энтерально
3	Дефект в системе комплемента	Даназол	Энтерально
		Аминокапроновая кислота	Парентерально
		Транексамовая кислота Икатибант Ингибитор C1-эстеразы человека Ланаделумаб	Парентерально Парентерально
4	Преждевременная половая зрелость центрального происхождения	Трипторелин Лейпрорелин	Парентерально
5	Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии)	Сапроптерин Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально
6	Тирозинемия	Нитизинон Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально
7	Болезнь "кленового сиропа"	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
8	Другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия)	Левокарнитин Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально
9	Нарушения обмена жирных кислот	Ликвиджен Масло Лоренцо Левокарнитин Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально Энтерально Энтерально
10	Гомоцистинурия	Пиридоксин Фолиевая кислота Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально Энтерально
11	Глютарикацидурия	Левокарнитин Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально Энтерально
12	Галактоземия	Специализированные продукты лечебного питания	Энтерально
13	Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Нимана-Пика	Миглустат Агалсидаза альфа Агалсидаза бета	Энтерально Парентерально Парентерально
14	Острая перемежающая (печеночная) порфирия	Гемин	Парентерально
15	Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона)	Пеницилламин	Энтерально
		Цинка сульфат	Энтерально
16	Незавершенный остеогенез	Памидроновая кислота Золедроновая кислота Ризедроновая кислота Алендроновая кислота Остеогенон Бисфосфонаты	Парентерально Парентерально Энтерально Энтерально Энтерально Парентерально
17	Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)	Бозентан	Энтерально
		Илопрост	Ингаляционно
		Силденафил Мацитентан Селексипаг Амбризентан Риоцигуат	Энтерально Энтерально Энтерально Энтерально Энтерально