Современное состояние фармакоэкономических исследований (М.В. Авксентьева, "Экономист лечебного учреждения", N 6, июнь 2010 г.)

Современное состояние фармакоэкономических исследований

Фармакоэкономика как отдельная область научного знания выделилась из экономики здравоохранения в 1970-х гг. В университете Миннесоты (США) курс по фармакоэкономике преподается на фармацевтическом факультете с 1976 г. В 1978 г. специалисты этого университета (W.F. McGhan с соавт.) описали концепцию анализов "затраты-выгода" и "затраты-эффективность", а в 1979 г. опубликовали результаты первого оригинального фармакоэкономического исследования.

Фармакоэкономика представляет собой частный случай клинико-экономического анализа, который в свою очередь рассматривается как методология сравнительной оценки двух и более методов диагностики, профилактики, лекарственного и нелекарственного лечения на основе комплексного взаимосвязанного учета результатов медицинского вмешательства и затрат на его выполнение [2]. Иными словами, если есть несколько альтернативных медицинских вмешательств, которые могут использоваться в одной и той же ситуации (например, два лекарства для лечения одного и того же заболевания), мы можем выбрать из них оптимальное на основе анализа ожидаемых результатов и затрат. Когда объектом анализа являются лекарственные препараты, сам анализ называют фармакоэкономикой.

Целью такого анализа является рациональное распределение ресурсов здравоохранения и обеспечение реализации принципа равной доступности медицинской помощи для всего населения. Идея, лежащая в основе фармакоэкономики, вполне соответствует бытовому представлению о выборе наилучшего варианта действий. Выбирая из нескольких однотипных доступных товаров, мы соотносим их цену с той пользой, которую они должны нам принести. Мы принимаем решение о приобретении более дорогого товара, если у нас есть достаточно денег и более высокая цена компенсируется преимуществами этого товара перед другими. Преимущества при этом оцениваются потребителем субъективно и значимость их различна для разных индивидуумов. Так, покупая костюм, одни люди обращают внимание на удобство, другие - на соответствие модным тенденциям, третьи хотят, чтобы одежда им шла, а четвертые приобретают только вещи известных дизайнеров. Но в целом люди согласны заплатить дополнительные деньги за вещи, которые кажутся им лучше других: более удобные, более модные, лучше сидят на фигуре или украшены соответствующим ярлычком.

Тот же подход может использоваться и в экономике в целом, и в медицине в частности. Например, новые более дорогие лекарства есть смысл оплачивать из средств системы здравоохранения, если они эффективнее традиционно использующихся препаратов и разница в цене оправдана улучшением результатов лечения - больше людей выздоравливает, увеличивается выживаемость больных, уменьшается частота и тяжесть осложнений и пр. Поскольку ценность здоровья велика, общество согласно нести дополнительные расходы, которые позволят уменьшить страдания, обусловленные болезнями - на этом положении основаны клинико-экономический анализ и фармакоэкономика.

Фармакоэкономика как отдельная область научного знания выделилась из экономики здравоохранения в 1970-х гг. В университете Миннесоты (США) курс по фармакоэкономике преподается на фармацевтическом факультете с 1976 г. В 1978 г. специалисты этого университета (W.F. McGhan с соавт.) описали концепцию анализов "затраты-выгода" и "затраты-эффективность", а в 1979 г. опубликовали результаты первого оригинального фармакоэкономического исследования. Сам термин "фармакоэкономика" появился в 1986 г.: R.J. Townsend в своей презентации по постмаркетинговым исследованиям лекарств аргументировал необходимость развития этой новой отрасли научного знания. Вскоре был издан и первый учебник по фармакоэкономике ("Principles of Pharmacoeconomics", Harvey Whitney Books), а в 1995 г. было образовано Международное общество фармакоэкономических исследований и оценки исходов (International Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR) [7].

Постепенно идея комплексной оценки затрат и результатов распространилась и на нелекарственные медицинские технологии, и сейчас наряду с англ. "pharmacoeconomics"используется более общий термин "economic evaluation in health care"- экономическая оценка в здравоохранении [8].

За два последних десятилетия фармакоэкономика стала активно использоваться во многих странах для обоснования финансирования лекарственных препаратов из средств национальных систем здравоохранения. В Австралии уже в 1990-гг. были разработаны и внедрены требования по представлению экономического обоснования включения лекарств в ограничительный список (перечень лекарственных препаратов, затраты на которые подлежат возмещению из бюджета системы здравоохранения). Документы, регламентирующие использование фармакоэкономики при составлении ограничительных списков лекарств и ценообразовании на лекарства, были разработаны также в Канаде, Бельгии, Нидерландах, Норвегии, Франции, Германии, Испании и др. странах [2]. На сайте ISPOR*(1) в настоящее время собрана информация о 35 фармакоэкономических руководствах из 27 стран, включая страны Восточной Европы, Латинской Америки и Азии. Требования и правила применения руководств несколько отличаются от страны к стране, однако сам факт их разработки наглядно свидетельствует о растущем интересе к фармакоэкономике по всему миру.

Фармакоэкономический анализ стал обязательной частью еще одного активно развивающегося направления - оценки медицинских технологий (англ. health technology assessment). Под оценкой медицинских технологий понимают формализованную деятельность по сбору, анализу и обобщению информации о медицинской технологии с подготовкой и распространением отчета о медицинских, социальных, экономических и других последствиях ее применения. Медицинские технологии в данном контексте - это любые методы диагностики, лекарственного и нелекарственного лечения, профилактики и реабилитации, использующиеся в системе здравоохранения в целях сохранения, укрепления и восстановления здоровья. Во многих странах созданы специальные организации, которые занимаются оценкой медицинских технологий после того, как они выведены на рынок (то есть официально разрешены для медицинского применения), и готовят научно обоснованные рекомендации по их использованию в национальных системах здравоохранении. Агентства, занимающиеся оценкой медицинской технологий, работают в США, Швеции, Канаде, Австралии и Новой Зеландии, большинстве стран Европейского союза, а в последнее время появились и в странах Восточной Европы, Азии и Латинской Америки. Особенно активно в медицинской периодике обсуждается опыт Великобритании, где с 1999 г. существует государственная организация - Институт здоровья и клинического совершенствования (National institute of health and clinical excellence, NICE) для разработки национальных клинических руководств и комплексной оценки медицинских технологий, непременным элементом которой является экономический анализ. С 2001 г. руководства NICE являются обязательными для Англии и Уэльса: если технология не рекомендована институтом, на нее не должны тратиться деньги Национальной службы здравоохранения, и напротив, если NICE признал технологию целесообразной, она должна оплачиваться [2]. Деятельность NICE на сегодняшний день является максимально прозрачной, все принципы и этапы работы института подробно расписаны в руководствах, а разработанные документы - отчеты и клинические руководства - размещены в свободном доступе в Интернете*(2).

В России о фармакоэкономике заговорили 12 лет назад, в 1998 г. [6], и за прошедшее время она стала одним из популярных направлений научных исследований. Понятие "клинико-экономический анализ"было предложено чуть позже, сейчас используются оба эти термина - либо как синонимы, либо, как было отмечено выше, фармакоэкономика рассматривается как частный случай клинико-экономического анализа. Далее в настоящей статье будет использоваться термин "фармакоэкономика", тем не менее принципы фармакоэкономического анализа одинаково применимы для всех вмешательств, направленных на сохранение, укрепление и восстановление здоровья.

Требование учитывать результаты фармакоэкономического анализа внесено в приказы Минздравсоцразвития России, определяющие порядок формирования перечней жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств и лекарственных средств, отпускаемых по рецептам врача (фельдшера) при оказании дополнительной бесплатной медицинской помощи отдельным категориям граждан, имеющим право на получение набора социальных услуг [4, 5]. С 1998-1999 г. в РФ функционирует секция ISPOR - Межрегиональная общественная организация "Общество фармакоэкономических исследований" (МОООФИ)*(3). Появились кафедры, курсы, отделы, лаборатории и даже НИИ фармакоэкономики в медицинских вузах и научно-исследовательских организациях. На русском языке издано несколько монографий и учебных пособий, как переводных, так и написанных отечественными специалистами. Выходит как минимум два журнала, в названии которых фигурирует слово "фармакоэкономика": "Клиническая фармакология и фармакоэкономика"(МТП "Ньюдиа-мед") и "Фармакоэкономика" (ООО "Ирбис").

На медицинских конгрессах и конференциях регулярно организуются секции, семинары и школы по экономическим аспектам применения лекарственных средств, нелекарственных методов лечения, методов диагностики и профилактики, а с 1999 г. ежегодно проводятся конгрессы, посвященные исключительно фармакоэкономике. Растет число фармакоэкономических исследований. Отечественные специалисты регулярно представляют свои работы на международных конференциях, в том числе на конференциях ISPOR. Наконец, еще в 2002 г. был утвержден отраслевой стандарт "Клинико-экономические исследования. Общие положения", регулирующий правила проведения, документального оформления и использования результатов клинико-экономических исследований.

Однако фармакоэкономика в России пока так и не превратилась в работающий инструмент формирования документов, регламентирующих доступность и качество медицинской помощи. По нашему мнению, это частично связано с тем, что интерпретация результатов фармакоэкономических исследований требует принятия определенных шагов, которые либо не в полной мере понимаются лицами, принимающими управленческие решения, либо кажутся им слишком сложными и оторванными от практики.

Исходя из приведенного в начале статьи определения, в любом фармакоэкономическом исследовании решаются две основные задачи: оценка эффективности применения лекарственного препарата и расчет затрат на него. В итоге фармакоэкономические исследования могут дать два варианта результатов:

- исследуемый лекарственный препарат эффективнее, чем традиционная терапия, и при этом позволяет экономить средства системы здравоохранения (или общества в целом), например, за счет меньшей потребности в дополнительном лечении, меньшего числа осложнений и побочных эффектов и т.п.;

- исследуемый лекарственный препарат эффективнее, чем традиционная терапия, но его применение все же требует дополнительных расходов системы здравоохранения.

И заказчики исследований (чаще всего это производители лекарственных средств), и организаторы здравоохранения в нашей стране в основном по-прежнему понимают под фармакоэкономическим обоснованием именно первый вариант. Если в исследовании не удалось доказать снижения расходов, то обоснования вроде и получилось. Однако в реалиях современного здравоохранения гораздо чаще встречается второй вариант: новое лекарство, несмотря на все свои преимущества, все равно стоит дороже. Тем не менее, его применение можно расценивать как обоснованное, если соотношение затрат и результатов кажется нам приемлемым.

Ожидать экономии от внедрения новых, более эффективных и более дорогих технологий не следует по нескольким вполне объективным причинам.

Во-первых, для экономики здравоохранения в целом характерен парадокс: чем лучше оказывается медицинская помощь, тем дольше живут люди, тем выше доля пожилых в обществе и ... больше потребность в той самой медицинской помощи. Поэтому экономия расходов вообще не может рассматриваться как задача здравоохранения.

Во-вторых, новые технологии, как правило, отличаются небольшим приростом эффективности и существенно более высокой ценой. Так, в последние два десятилетия на фармацевтическом рынке появились новые препараты для лечения злокачественных опухолей, увеличивающие выживаемость больных с запущенными стадиями болезни, стоимость которых превышает стоимость традиционной терапии в сотни и тысячи раз. Такая разница в цене не может быть компенсирована никакими различиями в безопасности, потребности в дополнительной терапии или в частоте госпитализаций, тем более что в отечественном здравоохранении расценки на оказание медицинской помощи по Программе государственных гарантий невысоки.

В-третьих, отдельного обсуждения заслуживает распространенный аргумент в пользу экономической выгодности здравоохранения для государства через возвращение людей к труду. Он в существенной степени нуждается в пересмотре. Сама по себе идея о том, что ограничение трудоспособности вследствие болезни приносит экономический ущерб как самому человеку, так и обществу, не оспаривается, однако оптимальный метод расчета этого ущерба так и не определен. Экономический ущерб в связи со снижением производительности труда из-за болезни или преждевременной смерти в советской экономике здравоохранения рассчитывался как произведение числа пропущенных рабочих дней и национального дохода, приходящегося на одного работающего в день [3]. За рубежом ущерб исчисляли исходя из недополученной заработной платы за пропущенные в связи с болезнью дни [8]. Таким образом, получалось, что если мужчина в 45 лет стал инвалидом и недоработал до пенсии 15 лет, ущерб будет исчисляться за все пропущенные за этот период рабочие дни. Такой метод расчета - метод человеческого капитала, - по мнению ряда исследователей, сильно преувеличивает потери [9]. В государствах, где существует безработица и нет дефицита рабочих рук, рабочее место пустует только до того момента, пока работодатель не найдет замену ушедшему работнику и не обучит его. Соответственно, экономический ущерб для общества имеет место только в тот период, пока производительность труда не вернется на тот же уровень, что и до ухода заболевшего работника. Этот период получил название фрикционного, а соответствующий метод расчета экономического ущерба - метод фрикционных затрат Естественно, ущерб, рассчитанный методом фрикционных затрат, будет много меньше, чем рассчитанный методом человеческого капитала. Более того, в современном обществе национальный доход зависит не только (и не столько) от числа занятых в производстве и количества проработанных ими дней, а принадлежность человека к трудоспособной части населения не является ключевым фактором при определении его права на получение медицинской помощи.

Таким образом, отсутствие в прямом смысле экономической выгоды от лечения не должно рассматриваться как доказательство экономической нецелесообразности его применения. Если в фармакоэкономическом анализе не удается показать, что применение нового лекарства позволит снизить расходы системы здравоохранения, исследование должны заканчиваться расчетом соотношения разницы в затратах на применение сравниваемых технологий и разницы в их эффективности: показателя приращения эффективности затрат (син. инкрементальный показатель "затраты/эффект", англ. incremental cost-effectiveness ratio, ICER).

Затраты обычно измеряются в денежном выражении в национальной валюте. В нашем медицинском сообществе более-менее достигнуто понимание того, что затраты не ограничиваются ценой самого лекарства, но включают еще и расходы на его введение, лечение неблагоприятных побочных эффектов, осложнений, возникших вследствие недостаточной эффективности терапии и пр., а в идеале должны включать все затраты, связанные с применением препарата.

Что касается оценки эффекта, то в мире рекомендуется во всех фармакоэкономических исследованиях использовать единые, значимые с медицинской и социальной точки зрения критерии эффективности, оптимальными из которых являются продолжительность жизни и продолжительность жизни с учетом ее качества. Только такой подход позволяет использовать фармакоэкономику в целях рационального распределения ресурсов, поскольку обеспечивает сопоставимость результатов различных исследований. В национальных фармакоэкономических руководствах отдельных стран чаще всего рекомендуется использовать число лет качественной жизни (англ. quality-adjusted life years, QALY). В то же время Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) и Мировой банк отдают предпочтение годам жизни с поправкой на нарушение функциональной способности (англ. disability-adjusted life years, DALY), хотя методы их расчета нередко подвергаются обоснованной критике [1]. В любом случае принцип один и тот же: если систематически использовать фармакоэкономику, необходимо при проведении исследований измерять эффект медицинских вмешательств в одинаковых единицах и учитывать при принятии решений затраты, приходящиеся на достижение этого эффекта.

Предположим, мы анализируем новый лекарственный препарат N для лечения злокачественных новообразований в запущенной стадии в сравнении с традиционной терапией T. Общая выживаемость больных, получавших препарат N, составляет 1,5 года, получавших традиционное лечение - 0,5 года. После учета всех затрат на оказание медицинской помощи больным выяснилось, что лечение с использование препарата N стоит 1,2 млн. руб., с использованием традиционной терапии - 200 тыс. руб. Следовательно, препарат N существенно дороже, однако и эффективнее, так как позволяет увеличить продолжительность жизни больных. В этом случае следует рассчитывать показатель приращения эффективности затрат: ICER = (1 200 000 - 200 000) / (1,5 - 0,8) = 1 428 571 руб. на один год сохраненной жизни.

В отечественных же фармакоэкономических исследованиях широко используются различные клинические критерии эффективности лечения, что существенно снижает практическую значимость этих работ. Трудно принимать управленческие решения, сопоставляя стоимость снижения артериального давления на 1 мм рт. ст. со стоимостью повышения гемоглобина на 1 г/л или со стоимостью одного дня без симптомов бронхиальной астмы.

Значение ICER сопоставляется со стандартным, согласованным, так называемым пороговым уровнем. Именно таким образом трактуются результаты фармакоэкономических исследований в зарубежных странах. Если ICER для анализируемой технологии меньше установленного порогового значения, это сильный аргумент (хотя и не гарантия) в пользу того, что ее применение будет признано целесообразным. В настоящее время используется несколько подходов к определению пороговой величины ICER: той сумме, которую общество согласно платить за сохранение качественной жизни. Это и опросы населения, и использование в качестве эталона соотношения "затраты/эффект" для распространенного медицинского вмешательства, и эмпирический выбор порогового значения показателя без теоретического обоснования. Каждый из вариантов имеет свои преимущества и недостатки [1].

В большинстве стран используется интервал пороговых значений ICER, единый для всех медицинских вмешательств, независимо от того, для лечения каких болезней они предназначены*(4). В то же время практически нигде решения по распределению ресурсов не принимаются механически исходя только из величины показателя приращения затрат. Учитываются и другие факторы, например: величина эффекта (насколько новое лечение лучше, чем старое), тяжесть болезни, для лечения которой применяется исследуемый препарат, и наличие альтернативного лечения. Вмешательства, которые предназначены для лечения тяжелых заболеваний и существенно эффективнее традиционной терапии могут быть признаны приемлемыми для системы здравоохранения даже при очень высоком значении ICER. Так, NICE рекомендовал применять иматиниб для лечения хронического миелоидного лейкоза, несмотря на чрезвычайно большую стоимость года качественной жизни, так как этот препарат позволил значительно улучшить исходы терапии при заболевании, от которого ранее не было эффективного лечения.

Подходы к алгоритмам принятия решений по результатам фармакоэкономических исследований и к определению порогового значения ICER постоянно обсуждаются и совершенствуются. Тем не менее, каковы бы ни были различия между странами, в настоящее время не предложено другого способа применять результаты фармакоэкономического анализа, кроме как рассчитывать разницу в затратах на применение анализируемых вмешательств и разницу в их эффекте и оценивать это соотношение как приемлемое или неприемлемое. Это означает, что последовательное применение фармакоэкономики в отечественном здравоохранении станет возможным после того, как будут преодолены стереотипные ожидания увидеть экономию расходов при внедрении новых методов лечения и согласованы подходы к интерпретации результатов фармакоэкономических исследований, представленных в виде соотношения дополнительных затрат и дополнительного эффекта.

Литература

1. Авксентьева М.В., Воробьев П.А. Экономический фактор при принятии решений о применении медицинских технологий // Проблемы стандартизации в здравоохранении. - 2008. - N 3. - С. 3.

2. Клинико-экономический анализ / Под ред. П.А. Воробьева. - М.: Ньюдиамед, 2008. - 707 с.

3. Письмо Минздрава СССР от 5 января 1984 г. N 02-14/2-14. Методические рекомендации по оценке экономической эффективности лечебно-профилактической помощи. http://www.medicine-lib.ru/ml03/ pages/10009098.php

4. Приказ Минздравсоцразвития России от 27 мая 2009 г. N 276н "О порядке формирования проекта перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств".

5. Приказ Минздравсоцразвития России от 15 февраля 2006 г. N 93 "Об организации работы по формированию Перечня лекарственных средств, отпускаемых по рецептам врача (фельдшера) при оказании дополнительной бесплатной медицинской помощи отдельным категориям граждан, имеющим право на получение государственной социальной помощи".

6. Фармакоэкономика в России. Первый опыт. - М.: Ронк-Пуленк Рорер, 1998.

7. Bootman J L., McGhan W.F., Townsend R.J. Pharmacoeconomics: Historical Perspective The Annals of Pharmacotherapy. 2006. March, Vol. 40. P. 518-519.

8. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. Ed. By M.Drummond, A.McGuire OUP. 2001. 286 p.

9. Koopmanschap MA, Rutten F F, van Ineveld BM, van Roijen L. The friction cost method for measuring indirect costs of disease. J Health Econ 1995;14:171-189.

10. Methods for Assessment of the Relation of Benefits to Costs in the German Statutory Health Care System. Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG). Version 1.0 - 24.01.2008. http://www. iqwig.de/download/08-01-24_Methods_ of_the_Relation_of_Benefits_to_Costs_ Version_1_0.pdf.

М.В. Авксентьева,

д-р мед. наук, зам. директора НИИ клинико-экономической

экспертизы и фармакоэкономики РГМУ, г. Москва

"Экономист лечебного учреждения", N 6, июнь 2010 г.

-------------------------------------------------------------------------

*(1) http://www.ispor.org.

*(2) http://www.nice.org.uk.

*(3) http://www.rspor.ru.

*(4) В настоящее время только в Германии пороговый уровень ICER различен для разных групп заболеваний.