Дорогая, а главное редкая. Обзор сегмента ЛС для лечения редких и высокозатратных нозологии (И. Сидорова, "Ремедиум", N 6, июнь 2012 г.)

Дорогая, а главное редкая. Обзор сегмента ЛС для лечения редких и высокозатратных нозологий

В сфере обеспечения групп населения, страдающих редкими, или "сиротскими", заболеваниями, есть множество проблем. Шаги, принимаемые правительством для их решения, позволяют говорить о том, что ситуация постепенно сдвигается с мертвой точки.

Год 2012-й объявлен в России годом орфанных заболеваний - столь пристальное внимание государства к этой проблеме свидетельствует об увеличении социальной ответственности государства, направленной на поддержание здоровья населения. В сфере обеспечения групп населения, страдающих редкими, или "сиротскими", заболеваниями, есть множество проблем. Шаги, принимаемые правительством для их решения, позволяют говорить о том, что ситуация постепенно сдвигается с мертвой точки. Хотелось бы отметить, что термин "орфанные" одним из первых прозвучал на страницах нашего издания. В журнале Ремедиум N 6 (64) за 2002 г. в статье Елены Вольской "Сиротские лекарства" - шанс для российских производителей?" был представлен анализ Постановления ЕС о введении этого нового понятия на фармацевтическом рынке и, по сути, об образовании нового сегмента рынка - орфанных препаратов. На правительственном уровне о редких заболеваниях в России заговорили относительно недавно - в 2008 г. появилась программа государственного финансирования льготников, страдающих редкими*(1) заболеваниями, стоимость лечения которых в десятки раз превышает затраты на льготников программы ОНЛС (ранее ДЛО). В результате стали централизованно закупаться лекарственные средства (ЛС) для лечения больных злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и тканей. Сегодня перечень централизованно закупаемых ЛС за счет средств Федерального бюджета включает 18 МНН. Согласно докладу Татьяны Голиковой "Об итогах работы Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации в 2011 г. и задачах на 2012 г." численность пациентов, которым требуется дорогостоящее лечение по программе "7 нозологий", в январе 2012 г. составила 116 500 человек.

После удачного старта этой программы многие заговорили о необходимости ее расширить. Однако правительство представило отдельный перечень из 24 нозологий - так называемых редких, жизнеугрожающих заболеваний (табл. 1). Финансирование больных этими заболеваниями будет осуществляться регионами, однако не исключается механизм софинансирования дотационных регионов, не способных обеспечить таких пациентов лекарственными препаратами. Планируется, что список будет обновляться раз в полгода. Помимо этого списка был создан общий перечень редких заболеваний из 230 наименований, который будет регулярно пересматриваться при появлении новых зарегистрированных случаев редких заболеваний (рис. 1).

Таблица 1

Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности

1. Гемолитико-уремический синдром

2. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)

3. Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса)

4. Классическая фенилкетонурия

5. Другие виды гиперфенилаланинемии

6. Тирозинемия

7. Нарушения обмена гистидина

8. Болезнь "кленового сиропа"

9. Изовалериановая ацидемия

10. Метилмалоновая ацидемия

11. Пропионовая ацидемия

12. Гомоцистинурия

13. Глютарикацидурия

14. Гиперлизинемия

15. Болезнь Помпе

16. Недостаточность галактокиназы

17. Галактоземия

18. Болезнь Фабри (-Андерсон)

19. Болезнь Нимана-Пика

20. Мукополисахаридоз, тип I

21. Мукополисахаридоз, тип II

22. Мукополисахаридоз, тип VI

23. Нарушения обмена меди (Болезнь Вильсона)

24. Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)

/------------------------\/---------------------\/----------------------\

|     230 нозологий      || 24 Жизнеугрожающие  ||    "7 нозологий"     |

|                        ||      нозологии      ||                      |

|Перечень будет регулярно||                     ||  Федеральный бюджет  |

|   корректироваться и   ||Региональный бюджет; ||(с 2014 г. закупки за |

|    дополняться при     ||                     ||    счет субвенций    |

|    появлении новых     ||федеральные субсидии || федерального бюджета |

|   зарегистрированных   ||   (возможны после   ||  будут осуществлять  |

|     случаев редких     ||формирования регистра||       регионы)       |

|      заболеваний       ||     пациентов)      ||                      |

\------------------------/\---------------------/\----------------------/

Рисунок 1. Основные перечни редких заболеваний, существующих в России

Отдельного списка препаратов для лечения жизнеугрожающих заболеваний пока нет, поэтому, анализируя рынок орфанных препаратов, мы ориентировались на Список редко применяемых медицинских технологий Формулярного комитета*(2). Из представленного Формулярным комитетом списка для анализа было отобрано 35 МНН (83 торговых марки). Согласно данным аналитического агентства IMS Health, среди них основные продажи приходятся на противоопухолевые препараты, а также ЛС для лечения гемофилии, при этом средняя стоимость упаковки этих препаратов составляет 50 000-60 000 руб. (табл. 2). В 2011 г. по сравнению с аналогичным периодом прошлого года максимальный прирост продаж в стоимостном выражении пришелся на препарат для лечения множественной миеломы - леналидомид (Ревлимид) и препарат для лечения легочной артериальной гипертензии - бозентан (Траклир). Общий объем закупок препаратов данного списка за прошлый год составил около 30,2  млрд. руб., это на 4% меньше, чем в 2010 г Снижение объемов главным образом обусловлено снижением стоимости контрактов на поставки за счет приобретения более дешевых аналогов.

Таблица 2

Сравнительный анализ продаж редко применяемых медицинских препаратов (без учета розничного коммерческого сегмента)

МНН	Число торговых наименований	Прирост потребления в упак., 2011	Объем продаж в млн. руб., 2011	Средняя цена за упак., тыс. руб.
адалимумаб	1	80	121,2	75,3
алтеплаза	1	-15	446,4	22,9
бозентан	1	106	27,5	205,3
бортезомиб	1	4	4416,7	53,6
дазатиниб	1	31	108,1	244,1
десмопрессин	4	-1	289,9	2,3
деферазирокс	1	-39	49,8	72,0
дорназа альфа	1	20	955,1	8,0
идурсульфаза	1	18	463,7	309,1
иматиниб	1	9	4963,7	66,2
имиглюцераза	1	-2	1074,2	71,8
инфликсимаб	1	26	1576,2	41,7
кортикотропин	1	-45	7,3	0,8
ларонидаза	1	7	158,1	73,8
леводопа + карбидопа	4	-37	19,1	1,4
леналидомид	1	438	129,5	535,1
микофеноловая кислота	1	-2	533,1	12,7
микофенолата мофетил	3	7	253,7	4,5
молсидомин	4	15	8,6	0,1
нилотиниб	1	46	129,1	240,4
октоког альфа	2	17	1114,6	7,8
паклитаксел	1	42	37,8	7,0
ритуксимаб	1	13	4921,5	45,6
соматропин	5	-12	341,4	1,3
такролимус	3	35	580,1	5,1
тобрамицин	8	40	90,8	1,7
фактор свертывания крови IX	5	4	526,5	4,5
фактор свертывания крови VIII	7	-5	4413,6	5,6
фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда	1	-37	66,2	19,4
флударабин	5	4	305,1	18,7
циклоспорин	8	2	589,8	3,3
эверолимус	2	-20	73,2	43,8
элтромбопаг	1	-	0,6	95,0
эптаког альфа (активированный)	2	-18	1405,5	53,0
эсмолол	1	-5	9,7	2,4
Источник: IMS Health

Закупка лекарств на аукционах по принципу низкой цены вызывает множество споров. Понятие биоэквивалентности крайне важно, особенно в сегменте закупок дорогостоящих ЛС. Многие представители фармацевтических сообществ и пациентских организаций неоднократно обращались к правительству с просьбой урегулировать этот вопрос. То, что государство, стремясь обеспечить большее число льготников, прибегает к экономии - факт неоспоримый. Вместе с тем есть примеры, когда льготники отказываются от терапии препаратом-аналогом по причине возникающих сильных побочных эффектов, непереносимости или из-за меньшей эффективности по сравнению с оригинальным препаратом. Невостребованность таких лекарственных препаратов вызывает вопрос о целесообразности подобной экономии, особенно в условиях, когда многие пациенты вынуждены приобретать лекарства за свой счет.

Проблемы существуют и на уровне регистрации орфанных препаратов. Редкие заболевания подразумевают, что число больных ими крайне мало, а это, соответственно, затрудняет набор таких больных для проведения клинических исследований, в результате процесс регистрации может затягиваться на длительный период. Регистрация также невозможна при отсутствии заявки от производителя, т.е. если он не планирует выходить на российский рынок со своим продуктом, зарегистрировать орфанный препарат на территории РФ невозможно. Что касается ввоза таких препаратов, то здесь процедура была упрощена. Новый порядок ввоза незарегистрированных лекарственных препаратов ограничивает максимальный срок рассмотрения заявки до 5 дней, помимо этого подать заявку теперь можно на местах (ранее пациентам или представителям необходимо было приезжать в Москву).

Осуществлять мониторинг заболеваемости, а также определять количество таких больных в отдельных регионах с целью оказания им дополнительной финансовой помощи поможет федеральный регистр этих больных. Помимо экономической составляющей, регистры пациентов позволят оценивать терапевтический эффект орфанных препаратов, а также стать базой для дальнейшего изучения этих болезней.

Несмотря на существующие проблемы в законодательстве, а также отсутствие преференций для производителей препаратов для лечения сиротских заболеваний, эксперты отмечают интерес крупных западных компаний к таким препаратам. Если раньше их разработкой занимались, как правило, небольшие биотехнологические компании, то сейчас орфанные препараты начинают включать в свои портфели уже крупные корпорации. Кроме того, западные аналитики прогнозируют, что следующие 3 года лекарства-сироты станут драйверами роста мирового фармацевтического рынка. При среднем темпе роста рынка в 3-4% сегмент орфанных препаратов будет расти в среднем примерно на 40% в год к 2020 г. Столь бурному росту способствует, прежде всего, государственная политика стран США и Европы. Например, принятый в 1983 г. в США закон об орфанных препаратах (Orphan Drug Act) поощряет компании, занимающиеся разработкой этих ЛС путем предоставления налоговых льгот и продления периода эксклюзивности данных регистрационных досье ЛС. Согласно докладу IMS Institute for Healthcare Informatics в 2011 г. на 9 вышедших оригинальных лекарственных препаратов пришлось 12 препаратов для лечения редких заболеваний (рис. 2).

Ни одно государство не может полностью обеспечить потребность больных редкими заболеваниями в ЛС, поэтому решать эту проблему государству, бизнесу, а также общественным организациям необходимо совместными усилиями. Создание комфортных условий для компаний-производителей, а также конструктивный диалог с общественными организациями могут снять большую нагрузку с государства. Как показывает мировая практика - это вполне осуществимо.

И. Сидорова,

"Ремедиум"

"Ремедиум", N 6, июнь 2012 г.

-------------------------------------------------------------------------

*(1) В России сейчас редкими признаются заболевания при показателе заболеваемости не более 10 больных на 100 000 населения. В Европе статус орфанной присваивается нозологии, заболеваемость которой составляет 5 случаев на 10 000 человек.

*(2) Формулярный комитет является общественным экспертным органом Российской академии медицинских наук, правопреемником экспертного органа, созданного в 1997 г. С 2000 года за экспертным органом закрепилось название Формулярный комитет МЗ РФ (Приказ МЗ РФ от 02.08.00 N 304 "О Формулярном комитете МЗ РФ"). Одной из функций формулярного комитета относится участие в ежегодном пересмотре Перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств; Перечня жизненно необходимых лекарственных средств Формулярного комитета; Перечня лекарственных средств для оказания медицинской помощи в условиях стационара; негативного перечня медицинских технологий; редко применяемых (сиротских) медицинских технологий.