Приложение. Обращение Законодательного Собрания города Севастополя к Председателю Правительства Российской Федерации М.В. Мишустину, Председателю Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации В.В. Володину по вопросу финансового обеспечения лечения редкого (орфанного) заболевания "детская спинальная мышечная атрофия, I тип (Верднига-Гоффмана)"

Приложение
к постановлению
Законодательного
Собрания города Севастополя
от 26 мая 2020 года N 188

Обращение
Законодательного Собрания города Севастополя к Председателю Правительства Российской Федерации М.В. Мишустину, Председателю Государственной Думы Федерального Собрания Российской Федерации В.В. Володину по вопросу финансового обеспечения лечения редкого (орфанного) заболевания "детская спинальная мышечная атрофия, I тип (Верднига-Гоффмана)"

Уважаемый Михаил Владимирович!

Уважаемый Вячеслав Викторович!

Одним из важнейших конституционных прав граждан является право на охрану здоровья и медицинскую помощь.

Отношения, возникающие в сфере охраны здоровья граждан в Российской Федерации, регулирует Федеральный закон от 21 ноября 2011 года N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" (далее - Федеральный закон "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации").

В соответствии с Федеральным законом "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" заболевание "детская спинальная мышечная атрофия, I тип (Верднига-Гоффмана)" включено Министерством здравоохранения Российской Федерации в перечень редких (орфанных) заболеваний.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это генетическое заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, и в итоге, обездвиживанию пациента. Заболевание начинается с мышц ног и доходит до органов дыхания и глотания. При этом интеллект больных спинальной мышечной атрофией остаётся сохранным. Есть несколько типов СМА: от нулевого до четвертого. При нулевом типе дети погибают при рождении, четвертый тип проявляется во взрослом возрасте.

В настоящее время единственным зарегистрированным на территории Российской Федерации лекарственным препаратом, предназначенным для патогенетического лечения СМА, является лекарственное средство "Нусинерсен" ("Спинраза").

Лекарственный препарат "Нусинерсен" ("Спинраза") не входит в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (далее - ЖНВЛП), утвержденный распоряжением Правительства Российской Федерации от 12 октября 2019 года N 2406-р. При этом, согласно пункту 2 части 3 статьи 80 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации", предусмотрена возможность бесплатного обеспечения препаратами, назначенными пациенту по решению врачебной комиссии (при индивидуальной непереносимости либо по жизненным показаниям), независимо от присутствия таких препаратов в перечне ЖНВЛП.

Обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности (за исключением заболеваний, указанных в пункте 21 части 2 статьи 14 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации"), осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации.

Начальный курс лечения составляет четыре инъекции интратекально по схеме: 0-14-28-63 день, затем повторные инъекции каждые четыре месяца. Необходимое количество упаковок на одного пациента в первый год составляет шесть флаконов, в дальнейшем - четыре флакона в год.

В связи с отсутствием предельной отпускной цены производителя на лекарственный препарат "Нусинерсен" ("Спинраза") в Государственном реестре лекарственных средств для определения его стоимости за единицу использована информация, размещенная в открытом доступе в Единой информационной системе в сфере закупок. По данным Единой информационной системы в сфере закупок средняя стоимость единицы препарата составляет 7,9 млн. руб. (стоимость общего курса лечения в 2020 году составляет 47,4 млн. руб.).

По состоянию на 18 мая 2020 года в городе Севастополе на учете у профильного специалиста состоят 8 пациентов с диагнозом "СМА", из них: 5 пациентов в возрасте до 18 лет.

Средства на закупку лекарственных препаратов и специализированных продуктов лечебного питания, предназначенных для лечения жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, предусмотрены в бюджете города Севастополя в объеме:

- на 2018 год - 17 664, 5 тыс. руб.;

- на 2019 год - 14 460,6 тыс. руб.;

- планируемые затраты на 2020 год - 21 777,5 тыс. руб.

Без федеральной государственной поддержки в части финансирования лекарственного обеспечения больных, страдающих редким (орфанным) заболеванием СМА, обеспечение их дорогостоящими лекарственными препаратами и оперативное решение вопросов лекарственного обеспечения только за счет средств бюджета города Севастополя является крайне затруднительным.

Практика показала, что многие субъекты Российской Федерации в настоящее время испытывают сложности по финансированию расходов на закупку в полном объеме лекарственных препаратов, необходимых для лечения редких (орфанных) заболеваний, что влечет тяжелые и даже необратимые последствия для больных и их семей.

Принимая во внимание вышеизложенное, Законодательное Собрание города Севастополя просит рассмотреть вопрос о возможности включения заболевания "детская спинальная мышечная атрофия, I тип (Верднига-Гоффмана)" в число заболеваний, определенных в пункте 21 части 2 статьи 14 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации", для лечения которых лекарственные препараты закупаются Министерством здравоохранения Российской Федерации за счет средств федерального бюджета.

Председатель Законодательного Собрания города Севастополя

В.В. Немцев